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Se aprueba la primera terapia génetica contra la leucemia
La FDA de Estados Unidos puso en marcha la comercialización de un nuevo tratamiento, que apunta a modificar genéticamente el sistema inmunológico de un individuo enfermo
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31 de agosto de 2017 a las 12:56
La Agencia Federal de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos aprobó este miércoles la comercialización de la primera terapia génica en el mundo. Consiste en modificar genéticamente el sistema inmunológico de un individuo enfermo para combatir una agresiva forma de leucemia.
De esta forma, se da comienzo a una nueva etapa para tratar muchas enfermedades incurables, luego de atender las recomendaciones en julio de un grupo consultivo de expertos independientes.
El desarrollo del tratamiento -Kymriah (tisagenlecleucel)- fue llevado a cabo por un investigador de la Universidad de Pennsylvania y patentado por los laboratorios suizo Novartis. El objetivo de este proyecto es tratar la leucemia limfoblástica aguda, que avanza con rápida frecuencia.
Kymriah está destinado a niños y jóvenes -menores de 25 años- que pasaron por otras terapias contra la leucemia o que sufrieron una recaída, un aspecto que ocurre en entre 15% y 20% de los casos.
La seguridad y eficacia de Kymriah se comprobó por una prueba clínica a 63 pacientes pediátricos y adultos jóvenes que no habían respondido a otros tratamientos o habían recaído.
El labotario Novartis informó que se atenderá a 600 enfermos por año en Estados Unidos. En ese país, es el cáncer pediátrico más frecuente, alcanzando los 3.100 casos diagnosticados de forma anual en menores de 20 años, según indicó el Instituto Nacional del Cáncer (NCI).
"Entramos en una nueva era en la innovación médica con la capacidad de reprogramar las células inmunes de un paciente para que puedan destruir la células cancerosas mortales", señaló el doctor Scott Gottlieb, director de la FDA.
Gottlieb sostuvo que "las nuevas tecnologías -como terapias géneticas y celulares- tienen el potencial de transformar la medicina haciendo posible el tratamiento y la curación de numerosas enfermedades incurables".
A su vez, con este advenimiento se da lugar a la primera comercialización en el mundo de una terapia genética. Según el presidente de Novartis, Joseph Jiménez, se basa en un enfoque diferente y personalizado que utiliza las células inmunes del paciente.
De acuerdo con esta técnica, se crea un tratamiento para cada persona enferma, cuyas células inmunes son recogidas y congeladas para ser llevadas a un laboratorio donde se modifican genéticamente y se ataca la leucemia.
Hasta el momento, la tasa de remisión alcanzó el 83% en los tres primeros meses del tratamiento que consiste en una sola dosis de células inmunes modificadas, precisó la FDA. El mismo tiene un costo de 475.000 dólares, según informó Bruno Strigini de Novartis en una rueda de prensa.
Strigini señaló que las terapias actuales contra la leucemia, como el trasplante de médula ósea, podrían costar hasta 800.000 dólares en Estados Unidos. La mayor parte de las personas que serán tratados con el Kymriah, es probable que estén cubiertos por sus seguros médicos o por Medicaid, el plan de sanidad para personas de bajos recursos.
Por otra parte, los enfermos que no respondan durante el primer mes no deberán pagar el
tratamiento.El Kymriah podría tener efectos secundarios severos, como infecciones graves, fiebres fuertes, hipotensión arterial, problemas renales y una disminución de oxígeno en la sangre.
En vista del éxito del ensayo clínico con los 63 pacientes, la FDA atribuyó en 2014 a esta terapia génica el estatus de "tratamiento terapéutico avanzado", lo que permitió acelerar los procedimientos para su puesta en marcha. Novartis y otros laboratorios trabajan de manera activa en el desarrollo de tratamientos similares para la mieloma múltiple, otra forma de leucemia y un tumor agresivo de cerebro.
