Un equipo de científicos argentinos logró desarrollar neuronas humanas en el laboratorio a partir de células de la piel de un paciente con Alzheimer hereditario, en un avance que marcó un hito para la investigación neurológica en el país. El estudio permitió analizar por primera vez en un modelo humano los mecanismos celulares que intervienen en la enfermedad.
El trabajo fue llevado adelante por investigadores del Centro de Investigación en Medicina Traslacional Severo R. Amuchástegui (CIMETSA, CONICET Córdoba), en colaboración con la Fundación Instituto Leloir y la Facultad de Medicina de la Universidad de Buenos Aires, y fue publicado en la revista Scientific Reports.
Un modelo humano para estudiar la enfermedad
El equipo, encabezado por Carlos Wilson y Alfredo Cáceres desde el CIMETSA, junto a Luis Ignacio Brusco (UBA) y Laura Morelli (Fundación Instituto Leloir), desarrolló un modelo neuronal a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPSC). Estas células fueron obtenidas reprogramando muestras de piel de un paciente argentino portador de la mutación M146L en la proteína Presenilina-1, asociada al Alzheimer familiar.
A diferencia de los modelos animales usados habitualmente, este sistema permitió observar directamente en células humanas los procesos vinculados a la neurodegeneración. El Alzheimer hereditario, aunque poco frecuente, se transmite de generación en generación y suele manifestarse a edades tempranas, lo que lo convierte en un modelo clave para estudiar la enfermedad.
Las iPSC son células capaces de transformarse en distintos tipos celulares. En este caso, los investigadores lograron convertirlas en neuronas funcionales, lo que abrió la posibilidad de analizar en tiempo real los cambios asociados al deterioro cerebral.
Hallazgos sobre el daño neuronal
A partir de este modelo, los científicos detectaron alteraciones en la regulación del calcio dentro de las neuronas y un funcionamiento defectuoso de las mitocondrias, estructuras esenciales para la producción de energía celular. Estos cambios están vinculados con la disfunción y muerte de las neuronas, uno de los rasgos centrales del Alzheimer.
El objetivo del estudio fue indagar en las bases moleculares de la enfermedad mediante un modelo propio y personalizado. Hasta ahora, estos procesos solo podían estudiarse de forma indirecta o en animales, lo que limitaba la precisión de los resultados.
Según explicaron los investigadores, este desarrollo abre nuevas perspectivas para comprender mejor la enfermedad y avanzar en la búsqueda de tratamientos más efectivos. Además, establece una plataforma local para futuras investigaciones en neurodegeneración, con potencial para estudiar otros trastornos del sistema nervioso.
