BBC

BBC News Mundo

Cómo es la terapia que curó con VIH a 8 "niños burbuja"

Tiempo de lectura: -'
18 de abril de 2019 a las 09:59

Investigadores en Estados Unidos dicen haber usado el virus del VIH para crear una terapia genética que curó a 8 niños que sufrían de inmunodeficiencia combinada severa, que se conoce comúnmente con el nombre de enfermedad de los "niños burbuja".

Gael
Cortesía del hospital infantil St. Jude
Gael fue uno de los niños que se benefició de este tratamiento.

Los resultados de la investigación, desarrollada en el hospital Tennessee, en Estados Unidos, fueron publicados en la revista New England Journal of Medicine.

Los bebés, que habían nacido con muy poca o ninguna inmunidad, tienen ahora sistemas inmunológicos que funcionan normalmente.

Los bebés que padecen esta condición y no reciben tratamiento tienen que vivir en ambientes totalmente esterilizados y suelen morir de pequeños.

Fuera en un mes

La terapia genética involucró sacar la médula ósea de los bebés y corregir el defecto genético en su ADN poco después de su nacimiento.

El gen "correcto" —utilizado para corregir el defecto- fue insertado dentro de una versión alterada de VIH, el virus que causa sida.

David Vetter
SPL
Por su enfermedad, David Vetter vivió hasta los 6 años en una cámara de plástico. Solo pudo salir de ella después, cuando la NASA le diseñó un traje especial para protegerlo del entorno.

Los investigadores dicen que la mayoría de los bebés fueron dados de alta al mes.

Ewelina Mamcarz, del hospital St. Jude, y coautora del estudio, dijo: "Estos pacientes son ahora bebés que responden a las vacunas y tienen un sistema inmunológico para crear todas las células inmunes que necesitan para protegerse de infecciones a medida que exploran el mundo y llevan una vida normal".

"Este es un hito para pacientes con SCID-X1", añadió en referencia al tipo más común de SCID (siglas en inglés de inmunodeficiencia combinada severa).

Los pacientes fueron tratados en el hospital infantil de investigación St. Jude en Memphis y en el hospital de niños UCSF Benioff, en San Francisco.

¿Qué es el síndrome de SCID?

El caso de David Vetter es quizás el más conocido de esta enfermedad que le impedía relacionarse con el mundo exterior, fuera de su cámara de plástico.

Bautizado como "niño burbuja", Vetter nació en 1971 con esta enfermedad y murió a los 12 años tras un fallido trasplante de médula.

David Vetter
Getty Images
La cámara protegía al niño de contraer cualquier enfermedad, ya que su cuerpo no tenía defensas

A los 20 segundos de nacer en el Hospital de Niños de Texas, en Houston, fue colocado en una cámara de aislamiento plástica donde vivió hasta los 6 años, cuando pudo salir gracias a un traje de plástico diseñado especialmente para él por la NASA.

Sus padres ya habían perdido a un niño a causa de esta enfermedad antes de que él naciera.

¿Qué otras opciones de tratamiento hay?

Actualmente, el mejor tratamiento es un trasplante de médula de un donante compatible.

Pero, según datos de St. Jude, más del 80% de estos pacientes no consigue un donante compatible y deben recibir células madre de la sangre de otros donantes.

David Vetter
Getty Images
Vetter murió a los 12 años tras un trasplante de médula fallido.

Este proceso tiene menos chances de curar la enfermedad y más probabilidades de provocar efectos secundarios severos como resultado del tratamiento.

Avances previos en terapia genética ofrecían alternativas al trasplante de médula, pero estos tratamientos incluían en ocasiones quimioterapia y tenían implicaciones para una serie de otras enfermedades, incluyendo desórdenes de la sangre, anemia de células falciformes y talasemia, y síndrome metabólico.


Ahora puedes recibir notificaciones de BBC Mundo. Descarga la nueva versión de nuestra app y actívalas para no perderte nuestro mejor contenido.

https://www.youtube.com/watch?v=gYz4XUuO_rk&t=58s

https://www.youtube.com/watch?v=y5jxqtP_ses

https://www.youtube.com/watch?v=HT9u-MOrhXU

    BBC

    Comentarios

    Registrate gratis y seguí navegando.

    ¿Ya estás registrado? iniciá sesión aquí.

    Pasá de informarte a formar tu opinión.

    Suscribite desde US$ 345 / mes

    Elegí tu plan

    Estás por alcanzar el límite de notas.

    Suscribite ahora a

    Te quedan 3 notas gratuitas.

    Accedé ilimitado desde US$ 345 / mes

    Esta es tu última nota gratuita.

    Se parte de desde US$ 345 / mes

    Alcanzaste el límite de notas gratuitas.

    Elegí tu plan y accedé sin límites.

    Ver planes

    Contenido exclusivo de

    Sé parte, pasá de informarte a formar tu opinión.

    Si ya sos suscriptor Member, iniciá sesión acá

    Cargando...