MSP acordó con laboratorio y amplió acuerdo que permitirá a niños de 2 a 5 años con fibrosis quística acceder a medicamento por el FNR Los niños a partir de los dos años con la mutación genética F508del podrán acceder a través del FNR a un fármaco que actúa sobre la raíz de la enfermedad
Padres de Jeremías, el bebé con una enfermedad genética única, presentaron recurso de amparo a la Justicia Piden al MSP que les proporcione el fármaco Romiplostim que disminuye episodios hemorrágicos mientras esperan por un transplante de médula
"Descubrí que mi hija era sorda al poco de nacer, pero fue solo el principio de una enfermedad ultrarrara para la que busco cura" El síndrome KARS 1 lo tienen 50 personas más en el mundo y se conoce poco de él, por eso los padres de Laia crearon una fundación para lograr que se investigue más.
Pkan, la enfermedad genética que ataca al sur de República Dominicana La hematóloga Liliana Khoury aseguró que en el país se diagnosticaron alrededor de 70 casos
