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Voxzogo: así es el fármaco que enfrenta al Estado con una niña uruguaya con acondroplasia
Debido a un recurso de amparo, la justicia ordenó al Estado a pagar el tratamiento de Nina, la hija del músico Luciano Supervielle, contra su acondroplasia, conocida popularmente como "enanismo".
Gracias a la sentencia judicial, el Ministerio de Salud Pública (MSP), el Banco de Previsión Social (BPS) y el Fondo Nacional de Recursos (FNR) están obligados a pagarle a la niña de 9 años el fármaco vosorotide, conocido como "Voxzogo". En los últimos días esos tres órganos estatales apelaron la decisión.
Desde 2007 en Uruguay existe la Asociación Acondroplasia Uruguay (Aconur), una organización que engloba a 20 familias y busca "apoyar a la gente que está transitando esta situación nueva" de tener un hijo con esa condición, explicó su integrante Andrés Cougett a El Observador.
Desde Aconur siguieron la investigación de Voxzogo desde el comienzo, y ven con expectativa el tratamiento. "Esta medicación no va a resolver la acondroplasia, no es que la cure, pero va a ayudar al mejoramiento del crecimiento", detalló Cougett, padre de un niño con esta condición.
¿Qué es Voxzogo?
Voxzogo es "la primera y única terapia aprobada para aumentar el crecimiento lineal en niños con acondroplasia de 5 años o más". Así define al medicamento el laboratorio que lo produce, BioMarin, en su página web.
Se trata de un inyectable diario que permite a los niños con acondroplasia crecer proporcionalmente de uno a dos centímetros por año al desactivar el gen que bloquea el desarrollo óseo natural, ya que actúa en las "placas de crecimiento", las "epífisis abiertas", marcó el laboratorio estadounidense.
Según se puede leer en el recurso presentado, el tratamiento tiene un costo de US$ 10.200 mensuales, precio que sostienen es lejano a las posibilidades de la familia Supervielle, conformada por el padre y sus hijos Nina y Julián, quien tiene síndrome de down.
"Está claro, que un fármaco con un costo mensual que supera los 10 mil dólares queda fuera del acceso de la mayoría de las familias de nuestro país, y solo los Estados pueden enfrentar erogaciones de esa dimensión", se detalla en el recurso.
¿Qué es la acondroplasia?
Cougett explicó que la acondroplasia es "una condición genética, una mutación que se genera de forma espontánea o la herencia" que "evita el crecimiento de los huesos de manera normal", en particular "los huesos que tienen cartílago".
La probabilidad de nacer con esta condición es de 1 en 30.000, y Aconur estima que en Uruguay son 600 las personas que la tienen.
Además de la baja altura, la acondroplasia conlleva "riesgos de tener complicaciones a lo largo de la vida". En específico, Cougett detalló que esta condición puede traer problemas de columna por el crecimiento de las vértebras, por lo que a estas personas se les recomienda "no trabajar parados" o "hacer deportes de alto impacto", y generalmente deben realizar fisioterapia desde chicos.
"Cada persona tiene su realidad, algunas personas tienen otras complicaciones. Mi hijo tiene una vertebra que creció acuñada por una cifosis (un tipo de enfermedad ósea en la espalda)", relató.
Aconur se creó hace unos años por un conjunto de padres que querían "ayudarse porque no había información" sobre la acondroplasia en Uruguay.
Lograron reunir datos, se contactaron con organizaciones del extranjero como la fundación española ALPE Acondroplasia, una de las referentes en la materia, y ahora tienen hasta "guías para los médicos" que ayudan al tratamiento de las personas con esa condición en el país, ya que aquí "no existen médicos especializados en la materia", detalló Cougett.
También realizan diversos eventos con expertos en la materia o simplemente para "juntarse". Actualmente la organización engloba a unas 20 familias, y cada vez que aparece alguien nuevo los integrantes buscan apoyarlo y brindarle información para "una correcta crianza sin miedos".
La habilitación y los efectos secundarios
Durante la pasada década BioMarin realizó varios estudios para desarrollar un medicamento contra la acondroplasia, hasta llegar a desarrollar este medicamento que precisa la hija de Supervielle.
En agosto de 2021 la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de la Comisión Europea (CE) aprobó al fármaco, y en noviembre de 2021 también lo hizo la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de Estados Unidos. En noviembre de 2022 el Ministerio de Sanidad español aprobó la financiación del medicamento dentro de su sistema de salud.
EMA explicó en un comunicado que brindó la aprobación del Voxzogo debido a que en su estudio principal se demostró que es "eficaz para aumentar las tasas de crecimiento en pacientes pediátricos con acondroplasia". "Si se confirma este resultado, podría mejorar sustancialmente la altura final de las personas con acondroplasia y facilitarles la realización de sus actividades diarias", agregaron.
En la presentación del medicamento en la página de BioMarin, el propio laboratorio advierte que el fármaco "puede provocar efectos secundarios graves, incluida una disminución temporal de la presión arterial en algunos pacientes". Para evitar este efecto indican que "los pacientes deben comer y beber de 8 a 10 onzas de líquido dentro de 1 hora antes" de recibir la inyección.
No obstante, EMA indicó que estos efectos "son controlables" y se dieron en 1 de cada 10 pacientes. Para la agencia "los beneficios de Voxzogo son mayores que sus riesgos", por lo que recomendó su uso dentro de la Unión Europea.
Según BioMarin, el tratamiento con este medicamento debe suspenderse cuando se confirme que el paciente ya no tiene "más potencial de crecimiento", es decir, cuando "las placas de crecimiento estén cerradas".
